Terapia gênica: uma notícia promissora

A revista Istoé publicou na semana passada uma ótima notícia a portadores de uma doença genética rara conhecida pela sigla LPLD (deficiência de lipoproteína lipase): a chegada ao mercado do primeiro medicamento com a capacidade de substituir o gene defeituoso, que causa a doença, por outro saudável. O medicamento, chamado Glybera, tornou possível a cura da LPLD através da chamada terapia gênica, ou seja, a manipulação de material genético com o objetivo de curar doenças ou mesmo preveni-las. Mas como isso funciona?

Segundo a matéria,

O remédio troca o gene defeituoso por um saudável, corrigindo o problema. É o princípio da terapia gênica. Dito assim, parece um conceito simples. Mas sua concretização sempre foi um desafio. Para concluir o desenvolvimento do Glybera, por exemplo, foram 12 anos de trabalho, realizado pela companhia de biotecnologia holandesa UniQure. Isso porque a substituição do gene defeituoso pelo correto envolve um processo complexo. Primeiro, é preciso achar o que os cientistas chamam de “veículo”, o meio pelo qual o gene saudável será levado até o interior das células para tomar o lugar do que funciona erradamente. Há algum tempo conclui-se que a melhor forma de fazer isso é usar um vírus. A escolha foi feita porque, ao invadir as células, esse micro-organismo mistura seu material genético ao DNA das células e as faz funcionar como uma espécie de fábrica dele próprio. É dessa forma que ele se espalha pelo corpo. Portanto, já que ele atua dessa maneira, por que não utilizá-lo para transportar para dentro do corpo aquilo que se quer de fato? É uma estratégia chamada por muitos de cavalo de troia.

A terapia gênica é um dos caminhos seguidos pelos pesquisadores na busca de cura ou tratamento para a doença de Huntington. As pesquisas para DH, porém, estão começando, e serão necessários muitos anos de estudo para que se descubra se esse tipo de terapia funcionaria também para Huntington.

Trata-se, claro, de uma revolução no tratamento de doenças genéticas, mas são muitos os obstáculos a serem vencidos antes que seja possível lançar no mercado medicamentos eficazes.

A revista fala também da aplicação da terapia gênica para outras doenças, como Parkinson, AIDS e diabetes, mas termina lembrando das dificuldades ainda existentes no método:

Apesar do sucesso desses recursos, algumas ponderações são necessárias. Hoje, permanece a existência de limites técnicos para a produção em larga escala dos vírus modificados geneticamente, os tais veículos. Isso ainda encarece brutalmente o tratamento. Também ainda se buscam formas de assegurar que os genes inseridos funcionem adequadamente e não induzam à formação de problemas, como tumores. Porém, a contar pelos desafios já enfrentados pela terapia, é de esperar que os obstáculos fiquem cada vez mais para trás.  

Ainda assim, a notícia é promissora para todos os portadores de doenças genéticas. Estamos todos torcendo para que os benefícios da terapia genética sejam extendidos a todos os portadores de doenças genéticas!

Leia a notícia completa no site da Istoé.